Ensayos clínicos

Belinda Cupido

"Después de un tiempo donde pacientes y patrocinadores de los ensayos estaban desanimados por la falta de ensayos clínicos positivos, es emocionante ver tantos positivos, incluyendo el recientemente aprobado Neudexta y el estudio dexpramipexole", comentó el profesor Robert Miller del centro en San Francisco Forbes Norris ALS/MDA abrir los debates sobre los ensayos clínicos.

Diseñar un buen juicio
La ela es una rara enfermedad clínica donde los ensayos son notoriamente difíciles de diseño a fin de que tengan resultados significativos. Diseñar ensayos clínicos más rápido y mejores ayuda para encontrar las respuestas si un tratamiento es beneficioso o no, sin perder la importancia de un estudio. Por lo tanto, es importante que los diseñadores prueba clínicos compartan sus métodos uno con el otro. En la primera presentación de esta sesión que Prof Miller nos dio algunas sugerencias sobre cómo puede hacerse esto, mirar todos los aspectos de diseño de ensayos cortos con menos participantes, cómo se mide el efecto.
Las próximas sesiones se dedicaron a discutir los resultados de ensayos clínicos recientes:

Litio
El profesor Leonard van den Berg, de la Universidad de Utrecht, Holanda presentó los resultados del ensayo clínico de litio de Holanda. Lamentablemente, aunque encontraron que el tratamiento sea seguro, efectos beneficiosos no fueron vistos. Principios de 2012 se publicarán los resultados delensayo clínico de UK de carbonato de litio, que fue diseñado de manera diferente con más participantes.
Memantina
Dr Ming Chan, de la Universidad de Alberta, Canadá discutieron los resultados del reciente ensayo piloto de memantina para ela. Este tratamiento prueba fue administrada a través de tabletas. Veinticuatro personas participaron en este estudio y se dividieron al azar en uno de los tres grupos que recibirían bien: altas dosis de memantina; bajas dosis de memantina; o un medicamento placebo. En general, los resultados del estudio sugieren que el tratamiento es seguro y a la dosis más alta puede justificarse un ensayo clínico multicéntrico, mayor para memantina.
Nogo-A (GSK1223249)
Dr. Pierre-Francois Pradat, del centro de ela en París, presentó los resultados del Nogo A : un fármaco desarrollado por la compañía farmacéutica GlaxoSmithKline, que se entrega directamente en el torrente sanguíneo a través de un goteo intravenoso de (IV). Se trata de una fase en humanos con ela. Esto es diferente a otra fase I ensayos clínicos, como voluntarios sanos son usados más comúnmente para esta etapa del juicio.
El objetivo de este estudio era garantizar que el tratamiento fue seguro y bien tolerado en personas con emn. Los investigadores vieron tendencias (es decir no son estadísticamente seguros) de beneficios en lento declive de la función respiratoria, de una escala que mide las capacidades funcionales de personas con ela llamado la escala de calificación de ALS funcional (ALSFRS) y la fuerza muscular. Provisionales planes están en marcha para un ensayo clínico más grande el año que viene.
NP001
NP001 es un fármaco desarrollado por Neuraltus Pharmaceuticals. Este tratamiento de prueba se administra directamente en el torrente sanguíneo a través de un goteo intravenoso de (IV).
En la actualidad un ensayo clínicocon NP001 está en marcha en Estados Unidos y reconocemos que un montón de gente viviendo con emn están interesados en oír más sobre el estado de este ensayo de fase II. Este hablar sin embargo, centrado en la fase de juicio para contarnos los efectos de NP001 sobre posibles marcadores de progresión de la enfermedad en emn (conocido como biomarcadores), se identificó a través de la etapa anterior ensayo. Por lo tanto, no podemos comentar sobre el estado actual del ensayo de fase II en este artículo del blog.
Como se explica por el profesor Miller, de Forbes Norris ALSMDA Research Center en San Francisco EEUU e investigador de principio del juicio, se cree que NP001 puede ser beneficiosa como los niveles de proteínas que aumentan como resultado de una respuesta de inflamación en emn se reducen por la droga. También concluyeron que los niveles de estas proteínas de respuesta inflamatoria pueden estar relacionados con la tasa de progresión para personas con emn y potencialmente podrían utilizarse como un marcador.