Investigación de los efectos terapéuticos de Edaravona, un quelante de radicales libres, en la esclerosis de lateral amiotrófica (estudio de fase II)
Amyotrophic Lateral Sclerosis
- 2006, Vol. 7, Nº 4, páginas 247-251
1Departamento de neurología, Hospital de Kohnodai, Centro Nacional de Neurología y psiquiatría, Chiba
2Departamento de neurología, Hospital de la Universidad de Gifu, Yanagido, Gifu‐city, Japón
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad rara que implican la degeneración progresiva y selectiva y la desaparición de las neuronas motoras. El estrés oxidativo se cree que contribuyen a su patogenia. Nosotros hemos investigado la eficacia y seguridad de Edaravona, un quelante de radicales libres previamente aprobado para el tratamiento del infarto cerebral agudo, en pacientes de ALS. Dentro de un diseño de juicio abierto, 20 sujetos con ALS recibieron 30 mg o 60 mg de Edaravona a través de goteo intravenoso una vez al día. Dos semanas de administración fue seguido por un período de observación de 2 semanas. Este ciclo de 4 semanas se repitió seis veces. El punto final primario fue el cambio en la puntuación de escala (ALSFRS‐R) revisado ALS clasificación funcional, mientras que el extremo secundario fue 3‐nitrotyrosine (3NT) nivel de líquido cefalorraquídeo (LCR). Se evaluó la eficacia en el grupo de 60 mg. Durante el período de tratamiento, la disminución en la puntuación de ALSFRS‐R (2.3±3.6 puntos) fue significativamente menor que en los seis meses anteriores a la administración de Edaravona (4.7±2.1 puntos); la diferencia entre los dos fue de 2.4±3.5 puntos (Wilcoxon firmado prueba rango, p = 0.039). En casi todos los pacientes, CSF 3NT, un marcador de estrés oxidativo, se redujo notablemente a niveles casi indetectables al final del período de tratamiento. Datos del presente estudio sugieren Edaravona es seguro y puede retrasar la progresión de las perturbaciones funcionales de neuronas motoras al reducir el estrés oxidativo en pacientes de ALS.
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