Gilenya en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

Este estudio aún no está abierta para el reclutamiento de participante.

Patrocinador: Hospital General de Massachusetts

Colaborador:Instituto de desarrollo de terapia ALS (ALS TDI)

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01786174

Recibió por primera vez: 04 de febrero de 2013

Propósito

El propósito de este estudio es determinar si Gilenya, también conocido como fingolimod, es seguro y tolerable en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Ensayo clínico en fase II.

Tipo de estudio:	Interventional
Diseño del estudio:	Asignación: aleatorios Extremo de clasificación: Estudio de seguridad Modelo de intervención: Asignación paralelo Enmascaramiento: doble ciego

 Medidas de resultado primarias:

Seguridad plazo: dentro de los primeros 28 días de tomar el fármaco de estudio. Seguridad será evaluado por la ocurrencia de eventos adversos y cambios clínicamente significativos en los signos vitales, examen oftalmológico, exploración física, electrocardiograma y exámenes de laboratorio clínico estándar.

Medidas de resultado secundarias:

·                            Tolerabilidad se definirá como la capacidad de los sujetos para completar todo el estudio de cuatro semanas.

·                            Mide el efecto del tratamiento en la circulación de poblaciones linfocitarias [plazo: dentro de los primeros 28 días de tomar el fármaco de estudio

·                            Tasa de disminución de la ALS funcional Rating Scale (revisado) [plazo: 2 meses

·                            Lenta capacidad Vital (SVC) [plazo: 2 meses] [señalado como cuestión de seguridad: No]

Matrícula estimada: 30

Fecha de inicio del estudio: Mayo de 2013

Calcula la fecha de la terminación del estudio Enero de 2014

Estimado fecha de terminación primaria: Enero de 2014

 

 

Brazos	Intervenciones asignadas
Experimental: Gilenya (fingolimod) 0.5mg Gilenya (fingolimod) por vía oral una vez diariamente durante 28 días +/-3 días	Drogas: Gilenya 0.5mg Gilenya oralmente por vía oral una vez al día durante aproximadamente 28 días Otro nombre: fingolimod
Comparador de placebo: Placebo placebo (pastilla de azúcar) de 0.5 mg por vía oral una vez al día durante 28 días +/-3 días

Descripción detallada:

El objetivo primario del estudio es determinar la seguridad y tolerabilidad de la administración oral de Gilenya (fingolimod) 0,5 mg diarios versus placebo oral administrado diariamente.

La medida de resultado primaria será la seguridad y la tolerabilidad; seguridad será evaluado por la ocurrencia de eventos adversos y cambios clínicamente significativos en los signos vitales, examen oftalmológico, exploración física, electrocardiograma y exámenes de laboratorio clínico estándar y tolerabilidad se definirá como la capacidad de los sujetos para completar todo el estudio de cuatro semanas.

La medida de resultado secundaria será el efecto medido del tratamiento en la circulación de poblaciones linfocitarias en pacientes con ELA.

Las medidas de resultado exploratorio incluirá la tasa de disminución de la escala de calificación de ALS funcional (revisado) (ELA-R) y la lenta capacidad Vital (VC) durante el curso del tratamiento.

Este estudio se realizará en los sujetos que cumplen con los criterios de El Escorial de posibles, basadas en el laboratorio probables, probables o definidos criterios para un diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica. En proyección, temas elegibles deben ser por lo menos 18 años de edad, deben tener un SVC ≥ 65% de la capacidad prevista para la edad, altura y sexo y entregar el consentimiento de informado escrita antes de la proyección..

Temas permanecerá en tratamiento aleatorio, controlados con placebo, doble ciego, hasta la visita de la semana 4. Cada sujeto al azar también tendrá una semana 8 seguimiento entrevista telefónica para evaluar los eventos adversos (AEs), cambios en medicaciones concomitantes y para administrar el ELA-R.

Elegibilidad

Edad elegible para el estudio:	18 Años y mayores
Géneros elegible para el estudio:	Ambos
Acepta a voluntarios sanos:	No

Criterios de inclusión:

·                            Mayores de 18 años o mayores.

·                            ALS esporádica o familiar diagnosticado como posible, basadas en el laboratorio probable, probable, o definitivo según lo definido por criterios revisados de El Escorial.

·                            Aparición de debilidad o espasticidad debido a ALS ≤ 2 años (24 meses) antes de visitar la línea de base.

·                            Capacidad vital lenta (CVL) medida ≥65% del predicho por género, altura y edad en la visita de proyección.

·                            Temas no deben haber tenido riluzol durante al menos 30 días, o ser una dosis estable del riluzol durante al menos 30 días, antes de la asignación al azar (temas riluzole no están permitidos en el estudio).

·                            Los sujetos deben ser capaces de tragar la medicación oral en la visita de Screening y espera que sea capaz de tragar la cápsula durante el curso del estudio.

·                            Capaz de proporcionar el consentimiento informado y siguiendo procedimientos de pruebas.

·                            Geográficamente accesible en el sitio.

·                            Las mujeres no deben ser capaces de convertirse en embarazadas (e.g. post menopáusicas, quirúrgico estéril o con adecuado control de la natalidad métodos) para la duración del estudio y tres meses después de la terminación del estudio. Anticoncepción adecuada incluye: abstinencia, anticoncepción hormonal (anticoncepción oral, implantado anticoncepción, anticoncepción inyectado u otros hormonales anticonceptivos (anillo parche o anticonceptivos, por ejemplo)), dispositivo intrauterino (DIU) en lugar de ≥ 3 meses, método de barrera junto con espermicida, u otro método adecuado.

·                            Temas deben estar de acuerdo no debe tomar vacunas vivas atenuadas (incluyendo la vacuna contra la gripe estacional) 30 días antes de la asignación al azar, a lo largo de la duración del ensayo y durante 60 días tras el juicio.