miércoles, 26 de agosto de 2015

Nueva diana terapéutica para la esclerosis lateral amiotrófica

Científicos estadounidenses han identificado un mecanismo celular al que dirigirse para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los investigadores han comprobado que niveles crecientes de la proteína hUPF1 protegen contra la apoptosis celular en las dos formas de la enfermedad, genética y esporádica. El tratamiento mediante esta vía también puede tener implicaciones para la demencia frontotemporal porque muchas de las mismas proteínas están involucradas.
Una característica principal de la ELA es la acumulación de la proteína TDP43, cuyo exceso resulta tóxico para las células. En el estudio actual, los autores han identificado la proteína hUPF1, que mantiene TDP43 bajo control. Los científicos analizaron la capacidad de hUPF1 para proteger contra la neurodegeneración mediante un modelo celular de la ELA y descubrieron que el aumento de los niveles de hUPF1 genéticamente extendió la supervivencia de las neuronas en un 50-60%.
La proteína hUPF1 actúa a través de un sistema de vigilancia celular, la degradación mediada por mutaciones terminadoras (NMD), para mantener estables los niveles de TDP43 y mejorar la supervivencia neuronal. Este mecanismo de protección monitoriza el ARNm. Si una pieza de ARNm es defectuosa, se destruye, por lo que no puede llegar a producir proteínas disfuncionales que pueden dañar la célula.

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