Enfermos de ELA reclaman el acceso a un fármaco innovador

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MARTES, 27 DE DICIEMBRE DE 2011 11:16 GESTORDJ JAÉN - NOTICIAS LOCALES

Una batalla a contrarreloj en la que cada minuto es importante. Si algo no pueden desperdiciar los enfermos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es el tiempo. Por ello, reclaman el acceso, en el menor tiempo posible, a los fármacos y a las terapias que con las que se obtienen resultados beneficiosos.
Este es el caso de un nuevo medicamento, que se encuentra en fase tres de experimentación, y en el que han participado afectados jiennenses. Se trata de un tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias —estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energía de una célula—. Según los indicios científicos, la aplicación de este compuesto parece retrasar la progresión de los síntomas en esta enfermedad neurodegenerativa y sus promotores confían en que sean extrapolables a otras dolencias del mismo ámbito. Los prometedores resultados que ofreció este ensayo en su fase dos han sido ya dados a conocer a la comunidad médica y, ahora los pacientes esperan con inquietud que se aplique de manera generalizada.

En estos momentos, hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica —el riluzol, que extiende la vida de los afectados en cerca de un 10% y el nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA, y a otras enfermedades neurológicas.
También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica es una dolencia neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinar. La muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, produciendo debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria. La disfunción mitocondrial es uno de varios factores que subyacen a la muerte de las células nerviosa. El tratamiento en fase de experimentación con dexpramipexole —desarrollado inicialmente por la firma Knopp Biosciences— parece que protege a las neuronas de esta disfunción mitocondrial.
La progresión de la ELA puede variar considerablemente, algunos pacientes sobreviven décadas después del diagnóstico y otros mueren en un año —médicamente, la media de esperanza de vida es de siete a ocho años tras la detección—. Por ello, ha sido un reto desarrollar ensayos de fase 2, necesarios para poner a prueba el nivel de las dosis y para determinar la eficacia potencial del medicamento.
Los resultados de la primera etapa mostraron que el dexpramipexole parece retrasar la progresión de los síntomas, según los diferentes marcadores. La segun-da etapa tuvo resultados similares, una progresión de la enfermedad más lenta y un menor riesgo de muerte en los participantes que recibieron la dosis más alta. Actualmente está en curso la confirmación de estos resultados en un ensayo clínico de fase tres.
Irene Bueno /Jaén