Efectos del dexpramipexole (KNS-760704) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

Publicado en nature online 20 november 2011
Merit Cudkowicz Massachusets General Hospital USA
Se trata de un ensayo clínico en fase dos de seguridad y tolerancia con una medida preliminar de los efectos en el deterioro funcional y la mortalidad de los enfermos con ela. En una primera parte con 105 enfermos los efectos de tres dosis del fármaco (50, 150 y 300 mg) versus placebo fueron administrados durante 12 semanas y en la segunda parte después de cuatro semanas de descanso todos los enfermos se asignaron de forma aleatoria a dos dosis del medicamento 50 y 300 mg durante 24 semanas. El fármaco fue seguro y bien tolerado. Se mostró una tendencia de atenuación de la pendiente en la disminución de la escala funcional revisada ALSFRS-R en la parte uno del estudio y una diferencia estadísticamente significativa entre los dos grupos en la parte dos respecto a la puntuación de la escala y de la mortalidad lo cual apoya que el medicamento es efectivo en la ela
Para que estos resultados adquieran validez en todos los pacientes debemos esperar al resultado del ensayo clínico en fase tres que se está realizando en todo el mundo, pero es un resultado alentador publicado en una revista de primer nivel que sólo ha tardado dos meses en ser publicado lo cual quiere decir que la noticias relevante. Animo a los pacientes que estén en el ensayo.