Investigación española en el congreso mundial de ELA 2013 Milán

C60 EL ESTUDIO TRANSLACIONAL DE POTENCIALES

BIOMARCADORES PRONÓSTICOS Y DIAGNÓSTICOS

PARA MUESTRAS HUMANAS EN PACIENTES CON ELA

CALVO AC 2,1, TORRE-MERINO P 1, JUAREZ-RUFIAN 1,

ATENCIA G 1, CORDERO-VAZQUEZ P 1, MARTINCASANUEVA
MA 3, MU Ñ OZ-BLANCO JL 4, GALAN L 5,
ESTEBAN PÉREZ J 1, OSTA R 2, GARCÍA-REDONDO 1
1 Departamento de Neurología – unidad de ALS. CIBERER U-723. Salud
12 de octubre Instituto de Investigación Hospital Universitario, MADRID,
España, 2 LAGENBIO-I3A, Instituto Aragonés de Ciencias de la salud
(IACS), Facultad de veterinaria, Universidad de Zaragoza,
ZARAGOZA, España, 3 Departamento de bioquímica. CIBERER
U-723. Salud Instituto de investigación, 12 de octubre Universidad
Hospital, MADRID, España, 4 Departamento de Neurología – unidad de ALS.
Gregorio Mara ñ ó n Hospital, MADRID, España, 5 Neurología
Departamento – unidad de ALS. Hospital Clinico San Carlos, MADRID,
España

Dirección para la correspondencia por correo electrónico: mito@h12o.es

Palabras clave: biopsia del músculo, Linfocito, factores pronósticos

Fondo Se está llevando a la búsqueda de biomarcadores en ALS fuera de las muestras del paciente post mortem, como el cerebro o la médula espinal, o en las muestras obtenidas invasiva, tales como del líquido cefalorraquídeo fluido (CSF) y más recientemente mesenquimal stemcélulas de la médula ósea (1). Creciente tendencia se basa en el estudio de nuevos tejidos que pueden analizarse en un procedimiento menos invasivo forma (2). Estudios previos de nuestro Grupo propuso cinco genes, Mef2c, Gsr, Col19a1, Calm1 y Snx10, como potencial biomarcadores genéticos de la longevidad en el modelo animal de ALS(3). Tradujimos este estudio de muestras humanas de esqueléticos músculo y sangre para validar la naturaleza de estos potencial biomarcadores.

Ensayo clínico con mexiletina en ELA

Mexiletina en la Esclerosis Lateral Amiotrófica esporádica (ALS-MX-001)

Este estudio está reclutando actualmente participantes.

Verificado septiembre 2013 por la Universidad de Washington

Patrocinador:

Universidad de Washington

Información proporcionada por (responsable):

Michael D Weiss, Universidad de Washington

ClinicalTrials.gov Identifier:

NCT01849770

Recibió por primera vez: 06 de mayo de 2013

Última actualización: 24 de septiembre de 2013

Propósito

El propósito de esta investigación es averiguar si la mexiletina es segura y efectiva en personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). En este ensayo, los participantes tomarán 300 miligramos diarios de mexiletina, 900 miligramos diarios de mexiletina o placebo (fármaco inactivo del estudio). La seguridad y eficacia de estas dosis se compararán para ver si una dosis es mejor que otra.

EFICACIA EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA DE ERITROPOYETINA

C74 EFICACIA EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA DE ERITROPOYETINA: UN MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, LA FASE III ESTUDIO (EPOS TRIAL)

 Lauria G 1, G 2 Bangaru, Capasso M, 3 4, Caponnetto Gobble 5, Corbo M 6, Eleopra R R 8 7, Fazio, Fatehpuria M 9 10, Giannini, Granieri y 11, 12 V, Logroscino G 13, Mandrioli J, Mazzini 14 L 15, Monsurrò 16, Sr. Mora G 17, 18 de Morino,

Palabras clave: eritropoyetina, ensayo clínico, tratamiento

Hemos diseñado una independiente, multicéntrica, de fase III RCT para evaluar la eficacia de 40.000 IU administrado rhEPO i.v. quincenal como añadir el tratamiento al riluzole 100 mg diariamente durante un período de 12 meses.

Congreso Mundial de ELA en Milán 2013: Tolerancia en humanos de L-serina

P305 SEGURIDAD DE L-SERINA EN PACIENTES CON ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA (ELA) EN DIFERENTES DOSIS

Levine T 1, Hank N 1, Cox P 2, Bradley W 3 Saperstein D 1

 

1PNA centro para la investigación neurológica, Phoenix, AZ, Estados Unidos

2Institute de etnomedicina, Jackson, WY, USA

3University de Miami, Miami, FL, USA

Palabras clave: Causas ambientales de BMAA, L-serina,

Fondo: Los estudios previos en el complejo de la demencia de la ALS–Parkinson Guamian han identificado β-methylamino-L-Alanina (BMAA), como el potencial neurotoxina responsable de ALS. BMAA es un aminoácido no esencial producido por las cianobacterias. Ha sido la hipótesis de que

ARTICULO

Asociación entre el tamaño de las repeticiones y las características clínicas y patológicas de los portadores de las expansiones repetitivas del C9ORF72: estudio transversal de cohortes.

Marka van Blitterswijk PhD a, Mariely DeJesus-Hernandez BS a d, Ellis Niemantsverdriet BS a, Melissa E Murray PhD a, Michael G Heckman MS b, Nancy N Diehl BS b, Patricia H Brown MS a, Matthew C Baker BSc a, NiCole A Finch MS a, Peter O Bauer PhD a, Geidy Serrano PhD e, Prof Thomas G Beach PhD e, Prof Keith A Josephs MD f, Prof David S Knopman MD f, Prof Ronald C Petersen MD f, Prof Bradley F Boeve MD f, Prof Neill R Graff-Radford MD c, Kevin B Boylan MD c, Prof Leonard Petrucelli PhD a, Prof Dennis W Dickson MD a, Dr Rosa Rademakers PhD

Resumen

Contexto

Las expansiones de repeticiones de hexanucleótidos del marco abierto de lectura 72 del cromosoma 9 (C9ORF72) suponen la causa genética conocida más frecuente de demencia frontotemporal y enfermedad de neurona motora. Nosotros hemos comprobado si el tamaño de la expansión se asocia con la gravedad o el fenotipo de la enfermedad.

Inmunosupresión en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALS) (NIPALS2013)

Este estudio está reclutando actualmente participantes.

Octubre 2013 verificado por la Universidad de Emory

Patrocinador:

La Universidad de Emory

Colaborador:

Asociación de ALS

Información proporcionada por (responsable):

Jonathan D. Glass, M.D., la Universidad de Emory

ClinicalTrials.gov Identifier:

NCT01884571

Recibió por primera vez: 19 de junio de 2013

Última actualización: 11 de octubre de 2013

Última verificado: octubre de 2013

Propósito

Este es un estudio multicéntrico, 15 meses evaluar el efecto del tratamiento con inmunosupresión en la tasa de cambio sobre la ALS funcional Rating Scale (revisado) (ALSFRS-R) puntuación en 30 sujetos con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

CYTOKINETICS anuncia la publicación de los resultados de ensayos de fase II de Tirasemtiv en pacientes con ELA

Manuscritos apoyan el diseño y realización del ensayo en curso beneficio-ALS

South San Francisco, CA - 22 de agosto de 2013

CYTOKINETICS, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunció la publicación de dos manuscritos informar sobre datos de dos ensayos clínicos de tirasemtiv, un activador de troponina novedoso mecanismo del músculo esquelético rápido, en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Estos manuscritos son publicados en el diario Esclerosis Lateral Amiotrófica y la degeneración Frontotemporal y resaltar los resultados de ensayos clínicos de fase II diseñados para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de dos diferentes regímenes de dosificación de tirasemtiv.

Los retrovirus y esclerosis lateral amiotrófica

Res antiviral. 2013 Aug; 2:180-7. doi: 10.1016/j.antiviral.2013.05.006. Epub 2013 23 de mayo.

fahad T, Nath A.

Fuente

Sección de infecciones del sistema nervioso, Instituto Nacional de enfermedades neurológicas y accidente cerebrovascular, National Institutes of Health, Bethesda, Maryland, Estados Unidos.

Resumen

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un desorden neurológico progresivo, invariablemente fatal resultante de la degeneración de la motoneurona superior e inferior, que normalmente se desarrolla durante la sexta o séptima década de vida y se diagnostica en base a criterios clínicos estándar. Su causa subyacente sigue siendo indeterminado.

Ensayo clínico en fase II con rasagilina en la ELA

Estudio de rasagilina en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica

Este estudio está reclutando actualmente participantes.

Verificado agosto 2013 por la Universidad de Ulm

Información proporcionada por (responsable):

Albert Christian Ludolph, profesor, Universidad de Ulm

ClinicalTrials.gov Identifier:

NCT01879241

Recibió por primera vez: 12 de junio de 2013

¿CIENTÍFICOS ISRAELÍES CONSIGUEN FRENAR POR PRIMERA VEZ LA ELA? Cuando una noticia puede crear falsas expectativas.

Los pasados días 13 y 14 de agosto aparecía una noticia en los diarios on line “La razón”y “El Confidencial” respectivamente, cuyo título tenía el mismo que el presente artículo pero sin interrogaciones, es decir, una afirmación rotunda…¿Quién pudo publicar algo así tan a la ligera? La noticia se extendió rápidamente, creando una enorme expectación por parte de toda la comunidad de pacientes y familiares con ELA, que han visto en ella la salvación de su situación actual. Con el ánimo de ayudar en todos los sentidos y especialmente desde el punto de vista de la veracidad científico-clínica facilitando toda la información que existe sobre esta enfermedad en el mundo, nos hemos puesto los profesionales voluntarios de FUNDELA, manos a la obra para averiguar en qué está basada esta noticia, hemos hecho una revisión de todos estos estudios, escribimos a la Alianza Internacional de ELA, Asociación Nacional de Israel e Investigadores que hicieron pública la noticia en los medios. De toda la información recabada se ha realizado el siguiente resumen.

Ver página 38 del boletín de Fundela

http://www.elaandalucia.es/inicio/85-noticias/644-fundela-publica-su-boletin-cientifico-ela-no-46.html

Muñeca de trapo de Leonor Montero

Libro de nuestra querida amiga y compañera de la plataforma Leonor Montero afectada por la ela.

Sinopsis

¿Que es la E.L.A?es una gran desconocida.
Una enfermed en la que ves que todo el cuerpo muere menos el cerebro,convirtiendote en una “Muñeca de trapo”literalmente.
Escribi este libro,porque cuando enfermas,se te bloquea todo,no sabes por donde ir,tambien para gente que no valora mucho su vida.este libro tiene un hechizo especial,emana sensaciones entrañables.
He sacado todos los temas de la E.L.A,descripcion,emocion,amor,aceptacion,depresion...
Espero que llegue a todo el mundo.

http://www.editorialseleer.com/es/detalles/mueca-de-trapo-218/

Trehalosa retrasa la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica mejorando la autofagia en motoneuronas.

Autofagia. 2013 Jun 6;9(9).

Castillo K, Nassif M, Valenzuela V, Rojas F, Matus S, Mercado G, Corte FA, van Zundert B, C Hetz.

Instituto de neurociencia biomédica; Facultad de medicina; Universidad de Chile; Santiago, Chile; Centro de estudios moleculares de la célula; Programa de biología celular y Molecular; Instituto de ciencias biomédicas; Universidad de Chile; Santiago, Chile.

Resumen

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad fatal motoneuronas con ningún tratamiento efectivo actual. Acumulación de las inclusiones de proteína anormal que contiene SOD1, TARDBP, FUS, entre otras proteínas, es una característica patológica del ALS. La autofagia es la vía de degradación principales involucrados en la autorización de organelos dañados y agregados de proteína. Aunque se ha demostrado la autofagia para degradar eficientemente ALS-ligado la proteína mutada en modelos de cultivo celular, varios estudios sugieren que la debilitación de la autofagia puede también contribuir a la patogénesis de la enfermedad. En este informe, hemos probado el uso potencial de la trehalosa, un disacárido que induce la autofagia MTOR-independiente, en el desarrollo de la ELA experimental. Administración de la trehalosa en ratones transgénicos de mutante SOD1 significativamente prolongada vida útil y atenúa la progresión de los signos de la enfermedad. Estos efectos se asociaron con menor acumulación de SOD1 agregados y motoneuronas mayor supervivencia. Los efectos protectores de la trehalosa se asociaron con los niveles de aumento de autofagia en motoneuronas. Célula cultura experimentos demostraron la trehalosa condujo a mutante SOD1 degradación por la autofagia en las células motoneuronas NSC34 y también protegido motoneuronas primarias contra la toxicidad del medio condicionado de mutante SOD1 transgénicos astrocitos. A nivel mecanicista, trehalosa tratamiento llevó a un upregulation significativo en la expresión de genes relacionados con la autofagia claves a nivel de mRNA incluyendo Lc3, Becn1, Sqstm1 y Atg5. En consonancia con estos cambios, administración de trehalosa había mejorado la translocación nuclear del FOXO1, un factor de transcripción importantes implicado en la activación de la autofagia en las neuronas. Este estudio sugiere un potencial uso de trehalosa y potenciadores de la autofagia MTOR independiente para el tratamiento de la ELA.

24th International Symposium on ALS/MND. Milan, Italy from 6 - 8 December 2013

En diciembre de 2013 como todos los años se celebrará el congreso mundial de ela en esta ocasión en la ciudad italiana de Milán.
Ya está disponible el programa de este congreso. Cuando se publiquen los resúmenes añadiremos el enlace.
http://www.mndassociation.org/research/International+Symposium/Programme

Porcuna y la Solidaridad

Por tercer año consecutivo Porcuna y su buena gente nos dan una humilde lección de solidaridad. GRACIAS.
El pasado sábado 20 de julio se volvió a llenar el teatro "María Bellido" con la representación de la obra de Alejandro Casona "Los Árboles mueren de pie" a beneficio de la Plataforma de afectados de ELA y de ADELA.
Gracias Paquita, Sandra, Pepa, Miguel, miembros del grupo de teatro "El Satélite".
Descansen en paz y honremos la memoria de Charo, Iluminada y Benito.

Isabel Rojas: «Es más fácil garantizar una muerte digna que una vida digna»

Muy recomendable la lectura de la interesante entrevista a Isabel Rojas en el Periódico.

EXPOSICIÓN FOTOGRÁFICA A BENEFICIO DE NUESTRA ASOCIACIÓN

PORCUNA. Teatro a beneficio de la Plataforma Afectados de ELA

Los árboles mueren de pie de Alejandro Casona.
Sábado 20 de julio de 2013, 20:00h. en el Cine-Teatro María Bellido de Porcuna (Jaén).

Ensayo clínico en hospital Carlos III de Madrid 1: tirasemtiv

SEGUNDO ENSAYO CLINICO 2013 PARA PACIENTES CON ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA) EN EL HOSPITAL CARLOS III DE MADRID

El Hospital Carlos III de Madrid va a participar en un nuevo ensayo clínico internacional para pacientes con ELA. El fármaco ensayado, tirasemtiv, activa el complejo troponina de la fibra muscular rápida y muestra in vitro e in vivo mejoría de la fuerza muscular esquelética y mayor resistencia a la fatiga. La supervivencia en ELA está finalmente determinada por la capacidad funcional de la musculatura respiratoria. El riluzol, único fármaco aprobado en ELA, no ha mostrado beneficio sobre la capacidad funcional muscular.

LAZOS HUMANOS, UN SERVICIO PARA LOS PACIENTES DE ELA EN JAEN

Hoy voy a presentaros a un equipo de personas, profesionales de calidad, a los que algunos de vosotros ya conocéis. Se trata de la empresa Lazos Humanos.

Se trata de una cooperativa andaluza ubicada en Jaén, e integrada por profesionales en la asistencia a domicilio. Este año cumplen diez años al servicio de la sociedad de Jaén, cuidando de las personas que más nos importan.

Lazos Humanos nació como respuesta a la demanda que se produce en la capital jiennense del servicio de asistencia a domicilio para personas mayores dependientes, discapacitados y niños. Es una alternativa aconsejable a los centros de día y residencias, ya que en Lazos Humanos entienden que determinados usuarios no desean abandonar sus domicilios para ser atendidos y prefieren que esa asistencia de calidad que se merecen les sea dada en sus hogares.

Ensayo clínico en hospital Carlos III de Madrid 2: masitinib

ENSAYO CLINICO 2013 EN PACIENTES CON ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA

(ELA) EN EL HOSPITAL CARLOS III DE MADRID

 

El Hospital Carlos III de Madrid está realizando un nuevo ensayo clínico en pacientes con ELA. El fármaco ensayado, masitinib, inhibe la enzima tirosinquinasa modulando la respuesta inflamatoria de los mastocitos. La neuroinflamación es un proceso presente en el proceso neurodegenerativo motoneuronal cuya contribución precisa a la patogeneidad está siendo dilucidada.

EL Ángel blanco ahora en ebook

 

 

Hola a todos
Tras un año en esta aventura, de haber recibido vuestros comentarios sobre el libro, vuestro afecto, de escuchar que era difícil de conseguir y que se había agotado, hemos decidido publicarlo en formato ebook.
Podéis encontrarlo en http://www.amazon.es/dp/B00D3O5DW0

Esperamos que os guste y que gracias a esta versión sea accesible a los que nos lo pidieron en su momento, para que pueda ser leído en la quietud de la enfermedad, por ese lector de textos automático del ordenador, en…
Los beneficios que obtengan sera destinados a la asociación ela Jaén. Un abrazo a todos
Jesús

Fran Otero: "Los enfermos de ELA solo saldríamos más baratos muertos, y eso buscan"

Leer pequeña-gran entrevista a Fran Otero.

ENSAYO CLINICO

The Lancet Neurology, Volumen 12, Tomo 5, Págs 435 - 442, Mayo 2013

Administración intratecal de un oligonucleótido antisentido contra la SOD1 en pacientes con ELA familiar: estudio en fase 1, aleatorizado, en humanos.

Dr Timothy M Miller MD a , Prof Alan Pestronk MD a, William David MD b, Prof Jeffrey Rothstein MD c, Ericka Simpson MD d, Prof Stanley H Appel MD d, Patricia L Andres MS b, Katy Mahoney BA b, Peggy Allred DPT b, Katie Alexander BA f, Lyle W Ostrow MD c, Prof David Schoenfeld PhD b, Eric A Macklin PhD b, Daniel A Norris PhD f, Georgios Manousakis MD a, Matthew Crisp BS a, Richard Smith MD e, C Frank Bennett PhD f, Kathie M Bishop PhD f, Prof Merit E Cudkowicz MD b

Resumen

Contexto:

Las mutaciones de la SOD1 son la causa del 13% de los casos de esclerosis lateral amiotrófica familiar. En el modelo de rata cGli93Ala con ELA, la administración en líquido cefalorraquídeo del oligonucleótido antisentido ISIS 333611 rebajaba los niveles de RNAm de la SOD1 y las concentraciones de proteínas tisulares en la médula espinal y prolongaba la supervivencia. Tratamos de comprobar la seguridad, tolerancia y farmacocinética del ISIS 333611 tras la administración intratecal en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica familiar relacionada con la SOD1.

III ENCUENTRO INTERNACIONAL DE PERSONAS CON ELA – INVESTIGADORES. Burgos 2013

La semana de 15 al 21 de abril tiene lugar el III ENCUENTRO INTERNACIONAL DE PERSONAS CON ELA – INVESTIGADORES. Burgos 2013.

Consulta el programa del Encuentro.

El lunes 15 de abril de 2013 comienza el plazo de inscripción al 6º Encuentro de Tecnologías de Bajo Coste, que se celebrará en el Centro de Recuperación de Personas con Discapacidad Física (CRMF) de Albacete en los días 11 (Programa No Oficial), 12 y 13 (Programa Oficial) de julio de 2013. 

La inscripción al Encuentro de Tecnologías de Bajo Coste 2013 permanecerá abierta hasta las 24:00 horas del 15 de junio de 2013.

Masitinib: nuevo ensayo en la ELA

Compartimos el enlace con la información de ELA Andalucía donde está la dirección de contacto por si quereis participar
http://www.elaandalucia.es/inicio/85-noticias/608-el-hospital-carlos-iii-amplia-la-informacion-del-nuevo-ensayo-clinico-en-la-ela.html

Aquí dejamos el enlace de ensayos clínicos de la UE
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2010-024423-24/ES

Y este es un ensayo en esclerosis múltiple
http://esclerosismultipleultimasnoticias.blogspot.com.es/2012/06/el-tratamiento-con-masitinib-en.html

El equipo de acogida de ELA Jaén

Cuando un paciente o una familia contacta con nosotros intentamos que los reciban tres personas siempre que sea posible y ahora vamos a presentarlas: El primero es Rafael García que es ingeniero informático y se encarga de facilitar a los enfermos las adaptaciones para la vida diaria y las alternativas para la comunicación cuando existen dificultades para hablar.

El segundo es José Eduardo que es el presidente de la asociación y es médico neurofisiólogo y conoce bien la enfermedad. 

La tercera es Isabel García que es nuestra psicóloga y cuenta con experiencia en el asesoramiento y la ayuda a enfermos y familiares. Podeis contar con los tres porque son buenos profesionales y mejores personas que estarán siempre a vuestra disposición.