Más de un centenar de científicos de todo el país se han dado cita en el I Congreso Nacional de Investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica, organizado por la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía y la Universidad de Sevilla con el objetivo de aunar los esfuerzos que actualmente se realizan de forma desestructurada en torno a esta enfermedad.
"Por el momento, hemos demostrado que hay un efecto de neuroprotección, es decir, hay más neuronas motoras espinales en los segmentos medulares en los que hemos trasplantado las células", ha afirmado Salvador Martínez, del Instituto Neurociencias de Alicante (centro mixto de la Universidad Miguel Hernández de Elche y el CSIC), durante el simposio titulado "Investigación clínica en terapias y ensayos clínicos en ELA". Con ello, han reproducido en humanos los efectos que habían visto en los modelos animales, "por lo que podríamos asumir que los efectos claramente beneficiosos que hemos visto en animales serían esperables en humanos enfermos de ELA".
Por otro lado, para tratar de buscar una explicación a una mejora en la radiología funcional de la corteza motora en los pacientes operados, "hemos estudiado los posibles efectos antiinflamatorios de las células y los hemos encontrado de forma muy significativa", añade Martínez. Las células han reducido mucho la inflamación en la médula espinal y esto hace quelas neuronas espinales y los axones de las neuronas piramidales que atraviesan la zona trasplantada experimenten mejoras claras. "Así conseguimos un efecto combinado: neurotrófico y antiinflamatorio".
Este grupo está a la espera de los resultados clínicos de dos ensayos: uno en fase II sobre el trasplante intraespinal/intratecal aleatorio con placebo de células autólogas de médula ósea, y otro sobre el trasplante intramuscular de células autólogas de médula ósea. "Se están evaluando los resultados clínicos y sabremos durante el verano si hay efectos de mejoría de los pacientes tratados en relación a los no tratados (o tratados con placebo)", ha comentado.
El objetivo es detener la neurodegeneración a nivel periférico mediante los efectos neurotróficos e inflamatorios de las células de medula ósea del propio paciente, para no tener problemas de rechazo, actuando en la medula espinal o en el músculo. Los experimentos en animales han demostrado que ambos procedimientos son posibles (resultados ya publicados en revistas científicas internacionales).
En cuanto a la metodología, se trata de trasplantar las células mediante abordaje quirúrgico. La medula ósea se extrae antes de tratarla para el implante posterior. La inyección intraespinal se realiza con anestesia general; las intratecales e intramuscular, con anestesia local.
Resultados
El ensayo de inyección intraespinal (Fase II) está dando resultados muy claros en los hallazgos anatomopatológicos y radiológicos, "aunque no sabemos todavía qué ha ocurrido con los datos clínicos". En su opinión, es posible que la heterogeneidad de la enfermedad y su curso irregular, diferente en cada individuo, no permita visualizar con claridad un potencial efecto positivo en la evolución clínica de los enfermos tratados. "Esperamos que el ensayo muscular, en el que los parámetros que observamos están más claramente diseñados y no son dependientes de la subjetividad del enfermo, nos permita tener datos más concluyentes".
Martínez considera importante reflexionar acerca de la gravedad del proceso neurodegenerativo, con múltiples factores que se suman en cada paciente; para tener presente que "es posible que estemos haciendo algo beneficioso, pero no lo suficientemente contundente para que llegue a ser apreciable clínicamente. Creo que tenemos todavía mucho trabajo por delante en terapia celular de ELA", ha asegurado.
Su compañero Diego Pastor, de la Universidad Miguel Hernández de Elche, ha destacado que "el reto en el campo de la investigación básica es tomar los conocimientos conseguidos en el ensayo clínico para desarrollar experimentos con el objetivo de incrementar la eficiencia terapéutica".
